A critical review and meta-analysis for more than 2600 SMA patients worldwide. To what extent can a treatment change the natural history outside of the clinical trial profile?

Spinal muskelatrofi är en sällsynt och handikappande autosomal recessiv neuromuskulär sjukdom som kännetecknas av nedbrytning av motoriska nervceller och förlust av muskelstyrka

Spinal muskelatrofi är en ärftlig sjukdom med en väldefinierad genetisk orsak

Spinal muskelatrofi är en sjukdom i en enda gen med ett spektrum av kliniska tecken och symtom