Spinraza är avsett för behandling av spinal muskelatrofi av typ 5q.(1)

Spinraza™ (nusinersen) är en ASO (antisens-oligonukleotid) som är designad för att adressera bristen på SMN-protein, och där SMN-proteinprodukten direkt kan ökas.(1)

Det kliniska prövningsprogrammet för Spinraza inkluderar 346 patienter i åldrarna från nyfödda till unga vuxna med SMA som fick Spinraza i upp till 5 år (1)

Biverkningar förknippade med administreringen av SPINRAZA™ (nusinersen) genom lumbalpunktion har observerats. Majoriteten av dessa rapporterades inom 72 timmar efter proceduren. (1)

SPINRAZA™ (nusinersen) behandling består av 4 st laddningsdoser följt av underhållsdoser var fjärde månad.(1)